Редактирование РНК может стать новым методом борьбы с мутациями, лежащими в основе опасного неврологического расстройства

img

 

"Медицинский вестник Украины" отмечает, что несмотря на ряд нерешенных проблем, как сугубо медицинского, так и этического свойства, методики редактирования генетического материала продолжают интенсивно развиваться и демонстрируют впечатляющие результаты.


Ученые успешно отредактировали РНК животного таким образом, что модифиццрованная РНК  скорректировала мутацию в белке, который является причиной возникновения тяжелого заболевания — синдрома Ретта.


Исследование, проведенное учеными из научно-медицинского университета Орегона, было опубликовано в журнале Cell Reports.


Синдром Ретта — тяжелейшее неврологическое расстройство, вызываемое мутациями гена, кодирующего белок MeCP2. Расстройство наблюдается почти всегда исключительно у девочек из-за того, что оно связано с X-хромосомой. На 10000 новорожденных девочек приходится 1 с синдромом Ретта.

Ученые задались целью восстановить мутированный белок MeCP2 с помощью РНК, которая работает как передатчик команд от ДНК к протеину. Результаты эксперимента оказались успешными.  Впервые примененный учеными метод корректировки белка может стать новым словом в сфере разработки методов борьбы с синдромом Ретта. Далее исследователи собираются проверить новый способ на мышах с данным заболеванием и выяснить его практическую эффективность

Источник 1
Источник 2