Болезнь Виллебранда остается важной проблемой современной гематологии. Публикуемый "МВУ" материал посвящен новым фармакологическим разработкам в терапии данной патологии.
Ученые нашли потенциальный новый способ стимулирования свертывания крови, который можно использовать для разработки методов лечения болезни Виллебранда, наиболее распространенного генетического заболевания, связанного с кровотечением.
Болезнь Виллебранда-Диана является наследственным заболеванием, характеризующимся возникновением эпизодических спонтанных кровотечений. Пациенты с таким диагнозом имеют дефицит или дисфункцию белка, который играет ключевую роль в свертывании крови.
В настоящее время лечение заболевания заключается в частом введении пациентам лекарственного средства, которое способствует синтезу этого белка, или поддержания его концентрации.
Команда биологов из RCSI и Pfizer, финансируемые программой инноваций SFI-Pfizer Biotherapeutics Award, исследовали модифицированную молекулу, которая продлевает жизнь свертывающего белка в кровообращении организма. Их исследование показало, что введение этой модифицированной молекулы значительно увеличило период полураспада по сравнению с немодифицированным белком в лабораторных моделях.
По словам исследователей, нынешние методы лечения болезни фон Виллебранда создают тяжелую нагрузку для систем здравоохранения и самих пациентов. Современные инновации в терапии способны оптимизировать специализированную помощь. Хотя необходимы дополнительные доклинические испытания.
Данное заболевание поражает до 1% населения мира. На данный момент осведомленность о болезни ограничена, так как симптомы кровотечения у пациентов могут быть слабыми. Тем не менее, они могут страдать от сильного кровотечения, когда есть серьезная травма или необходимость хирургического вмешательства.
Комментарии (0)